市場資訊

總結：

1.21年新增IND7個，首例受試者入組5項，新增3期臨牀5項，目前處於臨牀階段的個數11個，聚焦領域腫瘤、中樞神經、自免；在上海南京波士頓都有研發中心，研發團隊900人，碩博士佔比三分之二。

2.中樞神經領域：腦卒中逐漸向AD適應症拓展。我國腦卒中新發患者330萬，存量患者超過1600萬，缺血性腦卒中患者5年複發率達到41%，每年至少500萬以上腦卒中患者需要治療，致殘致死率都很高。中國超過8成患者送醫院時間超過6個小時，錯過靜脈溶栓的時間窗，神經保護是比較重要的板塊，先必新是1類創新藥，保護神經元，有效降低患者致殘率。先必新上市一週年已經入院1700家，每個月環比都在增長，除了缺血性腦卒中，也在探索再灌注溶栓取栓聯用以及出血性腦卒中的一系列研究計劃也在進行中。

除了注射劑型，還佈局了舌下片，使用場景補足住院時間不足14天這樣一個情況，目前統計出來中國腦卒中患者住院大概10天，我們說明書推薦14天，舌下片上市後作爲序貫治療，可以補充14天的情況，腦卒中複發率非常高，可以作爲家庭常被用藥，有早期症狀的時候就可以快速使用，不需要水就可以快速崩解，目前已經進入III期臨牀，11月已經入組超過400例以上，目前每月100例入組左右。

腦水腫SIM0307,水通道蛋白4抑制劑，腦水腫患病率大概缺血性腦卒中患者10%，出血性腦卒中患者20%，也是很常見的適應症，上半年拿到了I期的批件

6月底BD了兩個分子探索AD領域。

3.自免領域：全球來看，僅次於腫瘤第二大市場，國內還處於學科發展過程中，增速很快，每年20-30%，艾得辛小分子抗風溼藥物，全球首個國內唯一艾拉莫德藥物，可以改善患者各項評分，安全性也非常好，目前在開展乾燥綜合徵II期，臨牀中發現類風關伴發由乾燥綜合徵的時候，使用艾得辛就可以把兩種疾病都得到控制。乾燥綜合徵相對藍海，目前市場還沒有產品獲批。

腫瘤方面，恩度在抗血管生成領域非常由成效的產品，除一線肺癌，還在探索惡性胸腹水的新適應症，惡性胸腹腔積液是晚期腫瘤常見的併發症，目前臨牀還沒有特別有效的治療手段，去年9月恩度也被寫入惡性積液治療專家共識，今年這個產品正式進入治療惡性胸腹腔積液III期治療研究，未來也會帶來10個億的增長

PDL1恩沃利單抗，剛上市，康寧傑瑞負責臨牀前及生產，思路迪負責臨牀試驗，先聲負責銷售的模式，這個產品是全球首個皮下注射的PDL1，駱駝來源的人源化單抗，只有重鏈沒有輕鏈，納米級的分子，分子量少於同類產品的一半，非常好的水溶性。可以提高醫患便利性。PDL1在SCLC上有一些潛在優勢，膽道癌、肉瘤、子宮內膜癌、NSCLC等等，與先聲已有抗血管藥物聯用等。

曲拉西利，預防性骨髓保護的CDK4/6抑制劑，能和造血祖細胞高濃度結合，全面骨保護。這個產品對患者OS延長有作用，對化療更耐受，延長化療週期。

去年8月BD，今年一月IND，5月完成SCLC完成首例患者入組，總共15個月時間，還佈局了結直腸癌三陰乳腺癌兩個適應症全球III期臨牀，同步探索患者生存上是否有獲益。

SIM0395膠質母細胞瘤小分子藥物，非常難治的腫瘤，II期數據表明無論是否甲基化的患者都有生存獲益，可以透過血腦屏障，獲批臨牀後也會加入全球II、III期臨牀試驗

Q&A：

Q：中樞神經領域產品研發難度？

這個領域在國內有三個特點，人羣基數大，每年新發患者數出院人口三四百萬，

藥物研發數量比較少，先聲在這個領域管線還上市產品數量會給專家提供系統方案，競爭沒有腫瘤那麼大。

治療費用不高，友商（石藥）一個療程下來在三四千塊左右，醫保費用。一半一個病人一年一次到1.5次用藥，總體來說費用有限可控，DRG也容易接受，中樞神經系統是公司非常重視的領域，有志向從現在第三名打造成第一名的遠景，一方面不斷拓展新適應症，三到四年達到50億峯值以上，24年舌下片上市，峯值30億，兩個加一起80億。

第二不斷架設圍繞卒中疾病，打造一系列組合型管線。在日常BD，日常研發非常重要的策略，今年一個III期，一個I期，明年這個時點會看到兩個非常有特點跟國外大公司一起跑靶點賽道的產品。

Q：整個中樞神經領域藥物研發壁壘主要在哪些方面？

腫瘤臨牀三五百例就可以做，神經領域投入週期長，開發風險大。國際上也只有大公司開發，我們試驗的樣本量III期臨牀基本都要1000例以上，觀察週期也比較長，AD觀察週期都要至少半年以上，用藥1年，試驗安排長，小的Biotech公司也不太會選。

神經科產品一旦出來超過30億是大概率事件。

第二成功率比較低，從細胞到動物到人體差異比較大，一致性相對腫瘤成功率低，國際上成功率不到10%，我們有轉化醫學創新藥實驗室，先聲與一批科學家包括海外顧問在這個領域紮根，全球靶點都在關注。

AD這個領域今年有單抗獲批，有各種質疑，我們看到AD轉化醫學的拐點已經出現，有可能第一個藥不是有效治療的藥，但第二第三個極有可能是拐點型的藥。我們在搶這個賽道的機會。

總結就是開發週期長成本大，風險大，不易成功。

Q：更新一下研發團隊建設情況？

不斷優化和壯大，研發總部放在上海和波士頓，我們把決策中心和研發中心都放在這兩個地方。

另外重視BD團隊建設，13年就和BMS合作，談判能力強，有交易團隊、聯盟管理團隊，輸出的結果是希望有3到4個比較有質地的license in。能給我們管線帶來不斷加強，未來臨牀終端的競爭是治療方案的競爭，不是單個產品的競爭，這個是先聲要大力輸出的。

第二是license out，有一兩個公司在談，不好說時間點，但是比較確定的是，會有一個成果給投資人，應該明年年初大概率會出來。

往後先聲5個自研產品全部中美雙報，往後18個月有8個自研產品全部中美雙報，美國CMO會在近期到位，拓展國際臨牀合作方向。

先聲未來看點從組織來看，一點是我們有很強的註冊能力，另外就是臨牀前管線開發和篩選能力，最後就是商業化能力。四五千人的銷售隊伍。

Q：AD藥物研發重要拐點如何理解？

AD這個領域兩個靶點Tau蛋白、A-β被研究的非常多，我們在這個領域跟了十年，A-β是我們所認知的拐點，Tau蛋白會比較難，我們主攻A-β，這個通路通過pet-CT來檢測，並且一致型反饋到評分，禮來和羅氏做得更好，所以我們所說的拐點，不一定第一個藥就是最好的，第二三個極有可能。像PD1第一個出來的是O藥，但賣得最好的K藥。

Q：中樞神經領域，和石藥對比競爭優勢？

我們是良性競爭，總體市場裏可選藥物很少，兩種藥機制不同，只有嚴格控制藥費會有影響，目前我們兩家治療費用都在3000，中國腦卒中治療病人治療費用9000到12000。第二點先聲是04年開始做這個領域，我們進入的時間相對比較早，先必新今年非常大概率12億以上銷售。