格隆匯11月30日丨石藥集團(01093.HK)宣佈,集團自主研發的化學1類新藥SYH2053注射液(雙鏈小干擾RNA(siRNA)藥物)("該產品")已獲得中華人民共和國國家藥品監督管理局批准,可以在中國開展臨牀試驗。
該產品是一款通過偶聯乙醯半乳糖胺(GalNAc)實現肝臟靶向遞送的siRNA藥物。該產品以PCSK9為靶點,用於治療成人原發性高膽固醇血癥或混合型血脂異常,並通過優化的全序列化學修飾策略,實現更持久的基因沉默效果。臨牀前研究顯示,該產品的藥物活性作用時間明顯長於同類型siRNA產品,並具有良好的安全性,極具臨牀開發價值。該產品亦是集團首個獲批臨牀試驗的siRNA產品。